拉罗替尼（Larotrectinib）是一种新型的口服小分子药物，具有高选择性，对原肌球蛋白受体激酶（TRK）具有较好的抑制作用，主要用于儿童和成人患者携带神经营养性酪氨酸激酶受体（NTRK）基因融合的治疗（NTRK融合基因是各种成人和儿童癌症的致癌驱动因子）。

多项临床研究结果显示，拉罗替尼在治疗NTRK基因融合的实体瘤患者中取得了显著的疗效。在接受拉罗替尼治疗的患者中，部分患者的肿瘤得到了明显的缩小甚至消失，生活质量也得到了显著提高。此外，拉罗替尼的副作用相对较小，患者耐受性好。

 

一项研究表明，局部肉瘤的患者使用拉罗替尼后继续手术治疗，还可降低手术后疾病的复发率。部分患者使用拉罗替尼则减少了根治性手术的需要。同时不管患者年龄和肿瘤类别，拉罗替尼均具有起效快且作用持久的特点。拉罗替尼的起效时间为1.84个月，71%的患者1年后仍有效。一项数据显示，244例患者中64%已存活4年，这是肿瘤治疗极其罕见的。

 

拉罗替尼的安全性和耐受性也较传统化疗药来得高，70例使用拉罗替尼的患者大多只出现轻微不良反应，而严重导致患者停药的不良反应并未出现。目前拉罗替尼已被推荐用于携带NTRK基因融合晚期非小细胞肺癌的一线治疗。

 

拉罗替尼是口服液，规避了吞咽困难的问题，而且口感的调整，使儿童更易于接受，提高了依从性，特别是对于学龄儿童，在减少了用药风险的同时，还减少了对于患儿生活、学习上的影响。