吉瑞替尼（Gilteritinib，商品名XOSPATA，又称适加坦）是一种口服选择性FLT3激酶抑制剂，由Astellas与Kotobuki Pharmaceutical合作研发。它是全球首个获批用于治疗携带FLT3突变的复发、难治性AML的FLT3抑制剂。吉瑞替尼不仅针对FLT3-ITD和FLT3-D835突变有效，还同时抑制与FLT3抑制剂耐药相关的AXL激酶，这使其在治疗中具有独特的优势。

多项临床试验证明了吉瑞替尼在AML治疗中的显著疗效。特别是在二线治疗FLT3突变的复发/难治性AML的关键III期临床试验（ADMIRAL）中，吉瑞替尼组相比化疗组显著延长了中位总生存期（OS），从5.6个月提升至9.3个月，降低了36%的死亡风险。此外，吉瑞替尼组的中位无事件生存期也显著优于化疗组，分别为2.8个月和0.7个月。这些数据充分展示了吉瑞替尼在治疗携带FLT3突变的AML患者中的强大疗效。

 

值得注意的是，吉瑞替尼与维奈克拉（Venetoclax，商品名维奈托克）的联合使用更是展现了惊人的疗效。维奈克拉是一种选择性BCL-2家族蛋白抑制剂，通过促进凋亡来消除AML细胞。两者合用，理论上可以发挥协同效应，更有效地清除癌细胞。在临床试验中，吉瑞替尼联合维奈克拉治疗FLT3突变阳性的AML患者，完全缓解率高达83.8%，显著高于吉瑞替尼单药治疗的效果。这一结果进一步证明了联合用药在AML治疗中的巨大潜力。