一项单中心吡非尼酮治疗特发性肺纤维化(IPF)有效性和安全性真实世界的病例对照研究结果表明，吡非尼酮治疗6～12个月，可以延缓IPF患者肺功能指标FVC占预计值%和DLCO占预计值%的下降，临床病情相对稳定。口服吡非尼酮期间出现病情进展和急性加重者为中重度IPF患者，其基线肺功能较差，活动耐力明显下降，呼吸困难评分较高。大多数IPF患者口服吡非尼酮耐受性良好，皮肤、胃肠道不良反应较为常见。

 

研究中吡非尼酮能够延缓轻中度IPF患者肺功能的下降，延长疾病无进展生存期，但是不能降低IPF急性加重风险。该研究结果显示吡非尼酮组和对照组IPF急性加重发生率分别为2.1%和6.4%。重症IPF患者服用吡非尼酮是否能够获益，目前尚不清楚。Raghu等前瞻性研究纳入54例重度IPF患者，口服吡非尼酮治疗(40 mg·kg－1·d－1)。结果发现，随访6个月时，53.7%(29/54例)的患者FVC保持稳定或改善，33.3%(18/54例)的患者恶化或死亡；1年时，45.8%(22/48例)的患者FVC保持稳定或改善，43.8%(21/48例)的患者恶化或死亡。

 

1年和2年生存率分别为78%和63%，提示吡非尼酮可能用于治疗重度IPF患者。Ogura等纳入1 371例IPF(Ⅰ～Ⅳ期患者分别为19.3%、12.8%、27.4%和40%)进行吡非尼酮前瞻性疗效评价研究，随访12月。结果显示，IPF急性加重发生率和病死率分别为12.8%和22.3%，FVC水平低或IPF分期高与高急性加重率或高病死率具有显着的相关性(P值均<0.001)。该研究发现，吡非尼酮治疗期间病情进展或发生IPF急性加重的患者，具有基线呼吸困难评分高，肺功能(FVC和DLCO占预计值%)差的特征。