阿伐曲泊帕（avatrombopag）是一种与食物一起服用的口服TPO-RA,能模拟TPO的作用，TPO是正常血小板生产的主要调节因子。阿伐曲泊帕已于2018年5月获得FDA批准，用于治疗将接受手术的慢性肝病（CLD）成人患者的血小板减少症。

在关键性3期临床研究中，阿伐曲泊帕给药导致大多数患者在治疗的第八天血小板计数至少为50,000/μL,在为期6个月的疗程中，阿伐曲泊帕维持血小板计数在目标范围内的效果优于安慰剂。其它支持申请的疗效数据来自两项治疗ITP的2期临床试验，和两项治疗CLD患者血小板减少症的3期临床试验。FDA批准AkaRx旗下阿伐曲泊帕(avatrombopag)片用于治疗血小板计数降低(血小板减少症)，适用于拟进行医疗或牙科手术的慢性肝病成年患者。血小板计数降低及需要手术的慢性肝病患者的出血风险增加，阿伐曲泊帕证明可以安全地增加血小板计数。这款药物可以降低或消除血小板输注的需求，从而避免相关的感染风险及其他副作用。

 

免疫性血小板减少症（Immune thrombocytopenia，ITP）又称特发性血小板减少性紫癜。是一种少见的获得性自身免疫病，表现为血小板计数减少（<100×10^9/L）。这种免疫性血小板破坏可导致患者出血风险增加，继而引发多种严重并发症。我国通常以低于100×10^9/L为诊断标准。根据血小板减少程度可分为轻度(75×10^9/L＜PLT＜100×10^9/L），中度(50×10^9/L＜PLT＜75×10^9/L）和重度（PLT＜50×10^9/L)血小板减少症。

 

获批治疗慢性ITP的二线治疗药物包括TPO受体激动剂（阿伐曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭），以及脾脏酪氨酸激酶抑制剂（福他替尼）。TPO-RAs具有较高的临床反应率并且通常耐受性良好；然而，随着治疗时间延长，一部分患者由于疗效丢失等原因进行TPO-RAs转换使用，并且超过75%的患者在转换后达到或保持应答。