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培米替尼（Pemigatinib，商品名为Pemazyre）是一种针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）基因突变的口服小分子抑制剂，特别是在肝内胆管癌（iCCA）治疗中显示出了显著的疗效。肝内胆管癌是一种罕见但侵袭性强的消化道肿瘤，其治疗选择相对有限，尤其是对于那些携带FGFR基因突变的患者。

 

培米替尼通过抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的激酶活性，阻断由这些受体介导的信号传导路径，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。FGFR基因突变在肝内胆管癌中的发生率较高，培米替尼的特异性靶向作用为这类患者提供了新的治疗机会。

 

FIGHT-202研究是一项关键性的II期临床试验，旨在评估培米替尼在治疗晚期肝内胆管癌患者中的疗效和安全性。研究结果显示，在接受培米替尼治疗的患者中，客观缓解率（ORR）达到了35.5%，且疾病控制率（DCR）高达84.8%。这意味着超过三分之一的患者肿瘤缩小，而绝大多数患者的病情得到了稳定。此外，培米替尼治疗组的中位无进展生存期（PFS）显著长于对照组，达到了6.9个月。这些数据表明，培米替尼对于肝内胆管癌患者具有良好的病情控制效果。

 

在FIght-202研究中，培米替尼的常见副作用包括高磷血症、口腔炎、疲劳、干眼症、便秘、恶心和呕吐等。大多数副作用是轻度到中度的，并且可以通过对症治疗和剂量调整进行管理。严重的副作用相对较少，但医生在使用培米替尼时仍需密切监测患者的反应和副作用，以确保患者的安全。