2020年5月8日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了塞尔帕替尼(Retevmo 40毫克、80毫克胶囊)，该药物是首个被批准专门用于治疗转染重排基因(RET)融合阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者，和需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上的儿童患者，以及需要系统性治疗和放射性碘治疗(如适用)难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上的儿童患者。

塞尔帕替尼的用法用量：

 

1、基于体重推荐剂量：① 少于50kg：120mg；② 50kg及以上：160mg。

 

2、每天两次(大约每12小时一次)口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

 

塞尔帕替尼(Retevmo)对晚期RET融合阳性甲状腺癌患者的疗效：

 

在27例RET融合甲状腺癌患者中进行了塞尔帕替尼的疗效评价，其中19例放射性碘（RAI，如果是一种合适的方案）难治并且接受过另一种系统疗法、8例RAI难治并且没有接受任何其他疗法。

 

数据显示，在19例接受过另一种系统疗法的患者中，ORR为79%、87%的应答患者DOR≥6个月；在8例除RAI之外未接受过其他疗法的患者中，ORR为100%、75%的应答患者DOR≥6个月。