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本文由泽康海外医疗发布 微信:zekang234

前不久,“网红抗癌药”维奈托克再度传来好消息,经美国食品药品监督管理局FDA认定,授予维奈托克突破性疗法认定(BTD),与阿扎胞苷联用,一线治疗既往未经治疗的中、高危和极高危骨髓增生异常综合征(MDS)的成年患者。
 
提到骨髓增生异常综合症,或许很多人并不了解,但要是在冠上“白血病前期”,是不是就好理解了一些?它是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞的发育异常改变,患者典型症状包括虚弱、频繁感染、贫血和疲乏等。就发病群体来看,任何年龄都有可能发病,其中60岁以上占绝大多数,且男性多于女性。
 
如果进一步划分,MDS又可分为低危和高危两类,高危MDS会向急性髓系白血病转化,所以又将其称作是白血病前期。遗憾的是,MDS治疗领域的新药进展一直相对紧张,成为血液科医生面临的难题之一。维奈托克的面世,将这一局面力挽狂澜。
 
维奈托克是全球首个获批上市的针对B细胞淋巴瘤-2因子(Bcl-2)的口服靶向药,通过抑制Bcl-2作用,激活内源性线粒体凋亡通路,进而导致癌细胞死亡,减缓疾病进程。去年12月,维奈托克正式进军中国市场,获批与阿扎胞苷联用,治疗因合并症不适合接受强诱导化疗,或者年龄≥75岁的新确诊的急性髓系白血病(AML)成年患者。自此成为中国首个获批的BCL-2抑制剂。
 
维奈托克可谓全面开花,截止到目前,维奈托克与其它药物的联合疗法已获FDA授予的6项突破性疗法认定,其中包括1个一线治疗初治CLL,2个复发/难治性CLL,1个一线治疗初治AML以及最新的1个MDS。我们也期待,在不久的未来,维奈托克再接再厉,给患者带来更多的惊喜。
 
价格方面,随着维奈托克在多个国家顺利上市,价格也早已浮出水面,目前,维奈托克原研药在中国已上市在售,患者每月用药的价格不菲,很多普通家庭的患者并不能承担长期服用的费用,所以很多患者在服用仿制版维奈托克,目前仿制版维奈托克最新价格消息已经公布,每个月的价格在3千元左右。
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