拉罗替尼主要针对的是那些由NTRK基因融合的癌症。NTRK基因是一种在多种癌症中都可能发生的基因变异，它会导致细胞过度增殖并形成肿瘤。

拉罗替尼通过抑制NTRK基因的功能，从而阻止癌细胞的生长和扩散。拉罗替尼是一种选择性有效的TRKA、TRKB和TRKC抑制剂，抑制所有三个TRK蛋白家族成员的IC50值在低纳摩尔范围内。此外，larotrectinib对TRK蛋白的选择性比其他激酶和非激酶靶点高100倍。拉罗替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要用于治疗携带NTRK基因融合的实体瘤成人和儿童患者。NTRK基因融合是一种罕见的基因变异，但存在于多种类型的癌症中，包括婴儿纤维肉瘤、乳腺癌、肺癌、甲状腺癌等。拉罗替尼通过抑制NTRK基因融合产生的异常蛋白质活性，从而阻断癌细胞的生长和扩散。

 

拉罗替尼在临床试验中表现出了显著的疗效。在一项涉及多种癌症类型的临床试验中，拉罗替尼对所有参与试验的NTRK基因融合阳性患者的总体缓解率达到了75%，且大部分患者的缓解持续时间超过了一年。这意味着，拉罗替尼为那些患有NTRK基因融合阳性癌症的患者提供了一种有效的治疗方法。一项涉及多种实体瘤患者的临床试验显示，拉罗替尼的总体缓解率高达75%，其中包括许多对其他治疗方法无效的晚期癌症患者。此外，拉罗替尼的副作用相对较小，患者的生活质量得到了显著改善。研究结果显示：拉罗替尼治疗的整体缓解率为75%，其中完全缓解率22%，部分缓解率53%。除了很高的缓解率，拉罗替尼治疗的缓解持续时间也非常出色。在108例确诊的患者中，中位缓解持续时间长达35.2个月，中位无进展生存期达到25.9个月。也就是说，患者能够从拉罗替尼治疗中获益达到近3年。

 

数据显示，平均的起效时间仅为1.84个月，73%的患者响应的持续时间超过6个月。(一个案例报道显示，2岁的梭形细胞肉瘤女孩再接受拉罗替尼治疗后24小时内就出现了快速响应，症状迅速改善。在一项名为SCOUT的临床试验中，拉罗替尼在治疗NTRK融合阳性的实体瘤患者中取得了令人瞩目的成果。该试验共纳入了105名患者，结果显示拉罗替尼对实体瘤的总体缓解率高达75%，且中位无进展生存期达到了16.6个月。这些数据表明，拉罗替尼在治疗NTRK融合阳性的实体瘤方面具有显著优势。

 

拉罗替尼可以迅速抑制癌细胞的生长和扩散，从而减轻患者的症状并提高生活质量。由于NTRK基因融合在多种癌症中都可能发生，因此拉罗替尼可应用于多种类型的癌症治疗。拉罗替尼是一种口服药物，患者无需住院接受治疗，可以在家中自行服用。