培唑帕尼作为获批用于晚期RCC一线治疗的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其对血管内皮生长因子受体（VEGFR）具有高选择性和高亲和力，疗效和耐受性得到国内外多项重要临床研究的验证，但在我国真实世界的应用情况鲜见报道。基于此，一项单中心、回顾性中国真实世界研究探讨了培唑帕尼治疗转移性肾细胞癌（mRCC）的有效性和安全性。

本研究回顾性纳入2017年7月至2020年1月期间，就诊于福建医科大学附属协和医院的mRCC患者，主要入组标准为年龄≥18岁，经组织学证实患有mRCC，并按常规方案（800 mg/d）接受培唑帕尼一线治疗，直到疾病进展、出现不可耐受的毒性或死亡。

 

本研究共纳入32例患者，大多数患者为透明细胞肾癌，转移部位主要累及肺和骨。中位随访23.8个月，中位无进展生存期（PFS）为18.3个月，客观缓解率（ORR）为37.5%。中位总生存期（OS）尚未达到，1年、2年和3年OS率分别为90.6%、78.1%和65.6%；

 

亚组分析提示：（1）国际转移性肾细胞癌数据库联盟（IMDC）低危组PFS高达22.1个月，中危组为17.1个月，高危组为5个月（P＜0.001）。中危组1个和2个风险因素的患者，中位PFS分别为17.8个月和8.0个月，意味着存在1个风险因素患者中位PFS更长。（2）低危组的ORR最高，达58.3%（7/12），中危组为27.8%（5/18），高危组未观察到PR（0/2）。（3）PS＜2分、转移部位＜1个、肺转移患者均显示出长PFS、高ORR。

 

与培唑帕尼相关的共30例患者（93.8%）报告了不良事件（AE），多数为轻度（1级或2级），主要AE（＞20%）为发色改变（69%）、消化道症状、高血压、疲劳、口腔炎、手足综合征、肝酶升高等，50%患者因AE调整剂量后AE均可控，无患者因AE停药。