培唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可通过抑制肿瘤血管内皮细胞生长因子受体（VEGFR-1、2、3）来抑制肿瘤新生血管形成。同时，培唑帕尼还可抑制血小板衍生生长因子（PDGFR-α和β）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR-1和3）、c-Kit、白介素-2受体等从而抑制肿瘤细胞生长。

PALETTE是一项于2012年发表于Lancet杂志的Ⅲ期临床试验，试验结果显示，培唑帕尼组中位无进展生存期（PFS）为4.6个月，安慰剂组为1.6个月；培唑帕尼组中位总生存期（OS）优于安慰剂组，分别为12.6个月和10.7个月。基于此，培唑帕尼作为靶向药物，于同年被美国食品与药物管理局（FDA）批准成为用于除脂肪肉瘤外各种类型晚期STS的二线治疗。

 

然而，评估培唑帕尼在中国患者人群中的有效性及安全性的数据有限，仅有个别小样本回顾性研究报道，相关临床数据仍有待完善及验证。因此，此项研究开展旨在评估培唑帕尼在中国STS人群中的有效性和安全性，为中国人群的临床用药提供证据及指导。

 

本研究与国外研究的异同点可从用药剂量、药物疗效、安全性分析几个角度展开阐述。

 

首先，用药剂量方面，由于中国人群体型普遍较欧美人群偏小，故本研究中培唑帕尼并未采用既往研究中使用的标准剂量800 mg每日一次，而是以600 mg每日一次作为治疗剂量，并根据患者是否出现不良反应及其严重程度对用药剂量加以调整。

 

其次，在疗效方面，2012年公布的PALETTE研究结果显示，与安慰剂相比，接受培唑帕尼治疗患者的中位PFS为4.6个月（95%CI，3.7-4.8），中位OS为12.5个月（95%CI，10.6-14.8），总体最佳客观缓解率（ORR）与疾病缓解率（DCR）分别为6%和73%。本研究数据显示，中国STS人群应用培唑帕尼治疗中位PFS 5.1个月（95%CI，3.7-6.5），中位OS 13.3个月（95%CI，8.0-18.7），ORR与DCR分别为31%和76%。总的来说，培唑帕尼治疗中国人群的PFS、OS、ORR、DCR数据均优于国外人群。这些差异可能与人种、入组策略等因素有关。