帕唑帕尼是一种口服多重激酶抑制剂，它可以抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）-1/-2/-3，血小板衍生生长因子受体（PDGFR）-α/-β和干细胞因子。临床前和临床研究支持VEGFR和PDGFR作为晚期卵巢癌治疗的靶点。发表在《临床肿瘤学杂志》的一篇文章评估了帕唑帕尼维持疗法治疗卵巢癌患者的疗效，这些患者在一线化疗中疾病没有进展。

实验纳入940名患者，这些患者组织学确诊为卵巢，输卵管或腹膜癌症，国际妇产科联合会（FIGO）II-IV期，首次接受外科手术和至少五个疗程的铂-紫杉醇化疗法之后无进展。患者按1:1随机分配每天接受帕唑帕尼800mg或安慰剂，共24个月。主要终点是研究人员按RECIST1.0评估的无进展生存期。

 

结果显示：与安慰剂组相比，帕唑帕尼维持组的无进展生存期显著延长（[HR],0.77；95%CI,0.64-0.91；P=.0021；中位PFS分别为：17.9vs.12.3）。对35.6%的患者进行基于事件的中期生存分析显示没有显著差异。帕唑帕尼组的3/4级不良反应发生率较高，主要包括：高血压（30.8%），嗜中性粒细胞减少症（9.9%）肝相关毒性（9.4%），腹泻（8.2%），疲劳（2.7%），血小板减少症（2.5%）和手足综合征（1.9%）。帕唑帕尼组（33.3%）因不良反应而终止治疗的患者比例高于安慰剂组（5.6%）。

 

以上结果表明，对于一线化疗无进展的晚期卵巢癌患者，帕唑帕尼维持疗法能够改善患者的中位无进展生存期5.6个月（HR,0.77），总生存期数据未显示获益。