急性髓系白血病（AML）是一种恶性血液疾病，其特点是骨髓中未成熟的髓细胞异常增殖，从而抑制了正常造血功能。近年来，随着对AML发病机制的深入研究，发现FLT3基因突变在AML的发生发展中起到了关键作用。FLT3基因突变不仅预示着肿瘤早期复发和生存预后较差，而且也给治疗带来了极大的挑战。然而，随着吉瑞替尼/吉列替尼（XOSPATA）的出现，这一局面得到了显著的改善。

吉瑞替尼/吉列替尼（XOSPATA）是一种口服、高选择性和高活性的FLT3抑制剂，能够特异性地阻断FLT3信号通路，抑制AML细胞的增殖和生存。这种药物不仅针对FLT3-ITD突变有效，而且对FLT3-D835突变也具有良好的抑制作用。此外，吉瑞替尼/吉列替尼还具有AXL抑制活性，能够抑制与FLT3抑制剂耐药相关的AXL激酶，进一步提高了其疗效。

 

自2018年以来，吉瑞替尼/吉列替尼（XOSPATA）在全球多个国家和地区获得了批准，用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性AML患者。大量的临床试验和真实世界研究均证实了该药物在治疗FLT3基因突变AML中的显著效果。

 

一项名为ADMIRAL的临床III期随机对照研究比较了吉瑞替尼与挽救疗法在治疗FLT3+复发难治性AML上的差异。结果显示，吉瑞替尼显著提高了患者的中位总体生存期，从5.6个月提高至9.3个月。此外，吉瑞替尼还能够抑制FLT3受体信号和外源性表达FLT3的增殖，诱导表达FLT3-ITD白血病细胞凋亡，进一步证实了其在治疗FLT3基因突变AML中的疗效。

 

除了单独使用外，吉瑞替尼/吉列替尼（XOSPATA）还可以与其他药物联合使用，以提高疗效。例如，与维奈克拉（Venetoclax）联合使用时，能够进一步提高完全缓解率，并对某些难治性AML患者表现出一定的治疗潜力。这种联合用药方案已经在临床试验中显示出较好的疗效，为AML患者提供了新的治疗选择。

 

吉瑞替尼/吉列替尼（XOSPATA）在治疗过程中也可能出现一些不良反应。常见的包括肌肉/关节痛、转氨酶升高、疲劳/不适、发烧、非感染性腹泻、呼吸困难等。然而，这些不良反应大多是可控的，并且可以通过调整剂量或采取其他措施来减轻。