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胆管癌因发病率隐匿、进展较快、预后较差而有“小癌王”之称。要知道，手术是唯一能够治愈胆管癌的方案，但由于其起病隐匿，再加上没有有效的筛查手段，导致很多患者初诊时就是晚期，失去了手术治疗的方案，这类患者面临严峻的治疗形式，在无法通过手术获得根治性的治疗，治疗选择也比较有限。
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但得益于医学专家坚持不懈的研究，可针对胆管癌治疗的药物已经获批，佩米替尼就是其中之一。
此前，有一项研究评估了佩米替尼治疗既往接受过至少一次治疗后疾病进展的晚期/转移性或手术不可切除的胆管癌患者的疗效。
结果发现，对于伴FGFR2融合/重排的胆管癌受试者，服用佩米替尼治疗之后，患者的客观缓解率（ORR）达35.5%，疾病控制率（DCR）达82.2%，中位无进展期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）为21.1个月。
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