急性髓系白血病（AML）是一种血液和骨髓中的恶性肿瘤，对患者的生活质量和生存期构成严重威胁。近年来，随着医学研究的深入和药物研发的进步，针对AML的靶向治疗药物不断涌现，其中吉瑞替尼（适加坦，XOSPATA）以其独特的疗效和机制在AML治疗中展现出显著优势。

吉瑞替尼是一种口服选择性FLT3激酶抑制剂，由Astellas与Kotobuki Pharmaceutical合作研发。它属于第二代FLT3抑制剂，具有高选择性和高活性，能够针对FLT3突变亚型（ITD和TKD）发挥抑制作用，对c-Kit仅有轻微的抑制作用。FLT3是一种受体酪氨酸激酶（RTK），存在于人体正常造血干细胞中，FLT3突变是AML患者中常见的突变，与AML的发展和预后密切相关。吉瑞替尼通过抑制FLT3活性，进而抑制癌细胞增殖和存活，为AML患者提供了新的治疗选择。

 

吉瑞替尼在AML治疗中的疗效得到了多项临床试验的验证。在一项针对具有FLT3 ITD、D835或I836突变的复发或难治性AML患者的单臂试验中，患者接受每天120mg的吉瑞替尼治疗，直至出现不可接受的毒性或临床没有益处。结果显示，吉瑞替尼能够显著减少白血病细胞的数量，使健康的血细胞再次发育，为更多的健康血细胞营造空间。该试验中，患者的中位年龄为60岁，男性占46%，女性占54%，涵盖了多种种族和年龄层次的患者。试验的主要研究终点是CR/CRh（完全缓解率/部分血液恢复完全缓解率），结果显示吉瑞替尼在治疗AML方面具有显著疗效。

 

此外，吉瑞替尼还在一项名为ADMIRAL的Ⅲ期临床试验中进行了评估。该试验纳入了138名具有FLT3 ITD、D835或I836突变的复发或难治性AML患者，患者接受口服吉瑞替尼治疗直至出现不可接受的毒性或临床没有益处。结果显示，21%的口服吉瑞替尼的患者能达到血液学完全或部分缓解，显著改善了患者的生存期和生活质量。在接受该药物治疗前，有106名患者需要输入红细胞和血小板，接受治疗后，31%的患者在56天内不再需要输红细胞和血小板，进一步证明了吉瑞替尼在AML治疗中的疗效。