白血病是血液细胞癌变的血液癌。白血病根据症状分为两种类型，即造血干细胞，髓样和淋巴样，以及两种类型，即急性和慢性。

普纳替尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，由ARIAD药业开发，用于治疗慢性粒细胞白血病慢性期(CML)和费城染色体阳性(Ph阳性)急性淋巴细胞白血病(ALL)治疗口服药物。

 

临床试验PACE试验中普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼(Sprycel)或尼罗替尼(Tasigna)耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45 mg，30 mg或15 mg的普纳替尼治疗。

 

疗效分析显示，在慢性期患者当中，主要细胞遗传学总反应率为56%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%)，主要分子学总反应率34%(其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%)。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼获得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。所以，普纳替尼是种强有效的口服TKIs，于难治性的CML患者，尤其有T315I突变患者来说，普纳替尼已成为非常重要的临床选择。