培米替尼是靶向药物；作为首个胆管癌靶向药，培米替尼有望改变胆管癌患者的临床治疗格局。

培米替尼的获批基于FIGHT-202的临床试验，试验结果显示，在107例存在FGFR2融合/重排的患者中，所有患者对治疗都有反应，培米替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解；疾病控制率为82%。中位缓解持续时间为9.1个月；63%的患者在6个月或更长时间获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间保持缓解。

 

以上数据说明，培米替尼用于存在FGFR2融合/重排的胆管癌二线治疗，有82%的患者肿瘤得到控制，并且有33%的患者肿瘤明显缩小或改善。

 

值得注意的是，在数据截止时总生存期(OS)尚未达到，但培米替尼中位总生存期(OS)为21.1个月，有研究显示，以往二三线治疗患者历史平均生存期为6-7个月，这意味着，培米替尼二线治疗方案将患者生存期足足延长了3倍还多！

 

另外，研究人员表示，研究过程培米替尼未见不可控不良反应，大多数不良事件的严重程度为1级或2级。