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2018年5月，Dova子公司AkaRx的阿伐曲泊帕（Avatrombopag、商品名：Doptelet）适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者获得美国FDA批准上市。2019年4月获得NMPA授予优先审评资格，2019年6月，该新药用于肿瘤化疗引起的血小板减少症的III期临床试验申请获国家药监局批准。

 

阿伐曲泊帕是第二代口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，弥补了已上市药物的一些不足。血小板生成素受体（TPO-R）激动剂是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物。阿伐曲泊帕可刺激骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的产生。阿伐曲泊帕不与TPO竞争结合TPO受体，并且与TPO在血小板生成上具有累加效应。术前用药，手术后停药，在手术当天以及术后7天内，可以不必输入血小板或者采取其他措施。阿伐曲泊帕的疗效和安全性在两项共计入组435例合并严重血小板减少症的慢性肝病患者的临床研究（ADAPT-1，ADAPT-2）中得到证实。这两项研究评估了连续5天口服两种剂量水平阿伐曲泊帕与安慰剂的疗效和安全性差异。结果显示，与安慰剂组相比，两个剂量组中血小板计数升高且不需要血小板输注或任何急救措施的患者比例均高于安慰剂组。给药组常见不良反应包括发热、胃痛、恶心、头痛、疲劳和手脚水肿。

 

阿伐曲波帕可以治疗血小板减少性紫癜吗？阿发曲波帕，是一种新的促血小板生成素受体激动剂，可刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化，从而增加血小板的生成。阿伐曲波帕片可用于慢性免疫性血小板减少症（ITP）相关适应症范围。主要包括以下几种情况：

 

①慢性肝病相关血小板减少症成年患者；

 

②肿瘤化疗引起的血小板减少症；

 

③慢性免疫性血小板减少症；免疫学血小板减少症二线以上给药；

 

临床数据显示，大多数应用阿伐曲泊帕的血小板减少患者在第8天，血小板即开始升高，部分患者可获得持续反应。而且应用阿伐曲波帕治疗的患者合并用药较治疗前减少，也可能减少糖皮质激素的用量甚至停用激素。不过，不管是艾曲波帕还是阿伐曲波帕在临床的应用中都存在疗效局限，停药困难的弊端，并且可导致胆红素升高，出现头痛，恶心等不良反应。我国是慢性肝病大国，其中肝硬化患者占相当的比例。2020年7月4日，我国首个针对慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的口服创新药物——阿伐曲泊帕在中国隆重上市。阿伐曲泊帕的获批上市，开启了中国慢性肝病相关血小板减少症患者临床治疗的新时代，为降低合并血小板减少的慢性肝病患者择期侵入性操作相关出血风险提供了绝佳解决方案。

 

阿伐曲泊帕在CLD相关血小板减少适应症获批让一线医生感到振奋，希望阿伐曲泊帕能够加速其在中国慢性免疫性血小板减少症（ITP）注册临床试验的进展，早日为国内ITP患者带来更新的治疗方案以及更多临床获益。