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培米替尼（Pemigatinib）是由Incyte公司和Eli Lilly and Company共同研发的一种小分子药物，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗携带FGFR2基因融合的胆管癌患者。这一药物的研发，是基于对胆管癌发病机制的深入研究，以及对FGFR2基因融合这一关键致病因素的精准打击。

 

FGFR2基因融合是一种常见的胆管癌驱动基因，它会导致FGFR2蛋白的异常激活，从而促进肿瘤细胞的增殖和侵袭。培米替尼通过抑制FGFR2蛋白的激酶活性，阻断肿瘤细胞的信号传导通路，从而达到抑制肿瘤生长和扩散的目的。多项临床试验表明，培米替尼在治疗携带FGFR2基因融合的胆管癌患者中表现出良好的疗效和安全性。

 

根据一项研究的数据显示，肝内胆管癌靶向药pemigatinib在治疗胆管癌患者时的效果能够达到35.5%客观缓解率，对于疾病控制率可以达到82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。安全性方面，pemigatinib具有良好的耐受性。