普拉替尼（商品名：普吉华，英文名：Pralsetinib），作为一种新型、强效且高选择性的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，正逐步在RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗中展现出其独特的疗效和潜力。

普拉替尼由Blueprint Medicines开发，并由基石药业获得在大中华区的独家开发和商业化授权。2021年3月，普拉替尼正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，成为中国首个获批上市的RET抑制剂，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。这一里程碑式的批准，标志着中国RET融合阳性NSCLC患者迎来了新的治疗希望。

 

多项研究表明，普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中展现出了快速、深度且持久的疗效。无论是初治患者还是经治患者，普拉替尼均能实现较高的客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）。在ARROW I/II期研究中，普拉替尼在初治患者中的ORR达到80%，而在经治患者中也达到了63.1%。此外，普拉替尼还能显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），为这些患者带来了更长的生存时间和更高的生活质量。

 

除了显著的疗效外，普拉替尼还表现出了良好的安全性和耐受性。在临床试验中，普拉替尼治疗相关的不良事件（TRAE）主要包括谷草转氨酶（AST）升高、中性粒细胞计数降低、贫血、白细胞计数降低和谷丙转氨酶（ALT）升高等，但大多数不良反应均为轻至中度，且通过调整剂量或对症治疗可以得到有效控制。此外，普拉替尼的每日一次口服给药方案也极大地提高了患者的用药便利性和依从性。