2020年5月，FDA批准了高度选择性的RET抑制剂塞尔帕替尼用于治疗患有RET改变的肺癌或甲状腺癌患者，这标志着第一个批准的RET靶向疗法获得批准。在该加速批准中批准的3种适应症中，转移性RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者可以接受这种疗法。

塞尔帕替尼对晚期RET融合阳性非小细胞肺癌的疗效。

 

塞尔帕替尼是在一个高度有效的选择性抑制剂RET RET融合阳性的非小细胞肺癌患者至少接受过铂类化疗。在主要试验中，通过独立评估，共有105例患者表现出ORR.ORR为64%，中位反应持续时间(DOR)为18个月。中位无进展生存期(PFS)为17个月，中位随访为14个月。研究者对先前人群的评估是相似的，ORR为70%，中位DOR为20个月，中位随访为15个月。中位PFS为18个月，中位随访16个月。在未接受过治疗的患者中，ORR为85%，在12个月时未达到95%置信区间的中值DOR，而对7个月的中值随访无法估计。

 

塞尔帕替尼最常见不良反应（≥25%）：AST升高，ALT升高，高血糖，白细胞减少，白蛋白减少，低钙血症，口干，腹泻，肌酐升高，碱性磷酸酶升高，高血压，乏力，水肿，血小板减少，总胆固醇升高，皮疹，低钠血症和便秘。有9%的发生患者甲状腺功能减退。