艾伏尼布（Tibsovo，商品名拓舒沃）是一种针对IDH1（异柠檬酸脱氢酶1）突变的新型口服小分子抑制剂，为携带IDH1突变的急性髓样白血病（AML）患者带来了新的治疗希望。IDH1在细胞代谢中起着关键作用，当IDH1发生突变时，会导致细胞代谢异常，进而促进白血病细胞的生长和扩散。艾伏尼布通过精准靶向并抑制IDH1突变酶的活性，能够纠正细胞代谢异常，诱导白血病细胞分化或凋亡，从而达到治疗目的。

根据多项临床试验的数据，艾伏尼布在治疗携带IDH1突变的AML患者中展现出了显著的功效。单药治疗IDH1突变的难治性AML患者的总体缓解率（ORR）约为30%-40%，其中完全缓解（CR）率约为10%-20%。这些数据表明，尽管艾伏尼布单药治疗的疗效有限，但对于一部分患者来说，它确实能够带来临床上的益处。

 

在一项名为AGILE的全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验中，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗新诊断的IDH1突变AML患者的疗效得到了进一步验证。与安慰剂联合阿扎胞苷组相比，艾伏尼布联合阿扎胞苷组能显著延长患者的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）。中位OS分别为24.0个月和7.9个月，显示了艾伏尼布联合治疗的显著优势。