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阿伐曲泊帕用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),在增加血小板计数方面可以预测,可作为血小板输注的替代治疗;可用于择期行诊断性操作或者手术的CDL相关血小板减少症的成年患者治疗。在临床试验中,阿伐曲泊帕(AVA)能快速增加血小板计数(5天之内),并通过长期给药将其维持在目标范围内(50×10^9/L-150×10^9/L),应答率高达90%左右。此外,它没有肝毒性不会螯合多价阳离子,也没有饮食限制。
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(1)依据LOR-4WK和LOR-2VIS两种失效定义,服用阿伐曲泊帕实现应答的患者中,分别有72.4%和55.2%的患者未曾经历失效。阿伐曲泊帕表现出极佳的持久应答能力。
(2)连续四周(LOR-4WK)血小板计数<30,000/μL的失效发生中位时间为170天,平均为134.7天;而连续两次访视(LOR-2VIS)血小板计数<30,000/μL的失效分析中,中位时间为146天,平均时间为119.1天。
(3)服用阿伐曲泊帕起始应答的ITP患者,虽然发生LOR-4WK(发生连续四周血小板计数<30,000/μL)失效,但整体研究期间有88%的时间始终维持初始应答;此外,发生LOR-2VIS(发生连续两次访视血小板计数<30,000/μL)失效的患者,整体研究期间有85%的时间始终维持初始应答。由此可知,这两种失效的发生是短暂的。
(4)阿伐曲泊帕暴露校正后各种不良事件发生率基本与安慰剂相同,表现出优异的安全性。其常见不良反应为头痛、疲劳、挫伤、鼻出血等。
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