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作用于BCR-ABL靶向的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是慢性粒性白血病(CML)患者临床治疗的首选药物，普纳替尼(Ponatinib )作为第三代多靶点TKI，主要用于治疗携带有T315I 突变阳性成人CML或者携带有T315I 突变阳性的费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病（Ph+ALL ) 

 

以普纳替尼为基础的治疗方案已经在一线应用的情况下进行了评估，包括与高强度化疗联合或仅仅与皮质类固醇联合使用。在最近的一项研究中，66名中位年龄在47(21-80)岁的Ph+ALL患者接受了hyperCVAD联合ponatinib的治疗。66例患者均达到CR，CMR率为77%，3年OS率为79%，这是目前报道的成人Ph+ALL中较好的结果。值得注意的是，在32个月的中位随访中，有7例患者出现复发（11%），其中只有3例仍在应用帕纳替尼（2例有E255K突变)。

 

目前研究仍在在进行中，以探索接受ponatinib治疗的Ph+ALL患者的复发机制。此外，只有11名患者（17%）在首次缓解时进行异基因型造血干细胞移植，这表明即使没有进行造血干细胞移植的情况下，该方案也能取得持久的长期缓解。