普拉替尼（GAVRETO/PRALSETINIB）作为一种创新型的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，不仅为RET基因变异的患者提供了有效的治疗手段，更因其独特的药理作用，引发了医学界对NTRK（Neurotrophic Tyrosine Kinase Receptor）基因突变治疗的新思考。

普拉替尼，商品名为普吉华，由Blueprint Medicines公司研发，基石药业获得其在大中华区的独家开发和商业化授权。这款药物于2021年在中国正式获批上市，成为中国首个获批的选择性RET抑制剂。它的问世，标志着中国癌症精准治疗领域的一次重大突破。普拉替尼通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效抑制了表达RET基因变异的细胞增殖，从而达到了治疗目的。

 

虽然普吉华/普拉替尼是针对RET基因变异而设计的，但其成功应用为NTRK基因突变的治疗提供了宝贵的启示。NTRK基因是一类神经营养因子受体酪氨酸激酶基因，其异常激活或融合突变在多种癌症类型中均有发现，如肺癌、甲状腺癌、乳腺癌等。与RET基因类似，NTRK基因的变异同样会导致细胞异常增殖，进而引发肿瘤。

 

近年来，随着对NTRK基因研究的深入，多款针对NTRK基因突变的靶向药物相继问世，如拉罗替尼（Larotrectinib）和恩曲替尼（Entrectinib）等。这些药物通过精准打击NTRK基因变异，为携带该突变的患者带来了显著的临床获益。普吉华/普拉替尼的成功，无疑为NTRK基因突变的治疗策略提供了新的思路和方向。