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普吉华/普拉替尼（Pralsetinib），作为一种针对RET基因突变的靶向治疗药物，在晚期甲状腺癌的治疗上展现了显著的疗效，为患者的生活质量带来了质的飞跃。

 

普拉替尼是一种受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，是中国第一个获批的选择性RET抑制剂。它通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效抑制了表达RET基因变异的细胞增殖。这一机制对于甲状腺癌的治疗尤为重要，因为RET基因的突变是甲状腺癌，尤其是甲状腺髓样癌（MTC）的常见驱动因素。在晚期甲状腺癌患者中，RET基因突变往往导致细胞异常增殖，进而形成肿瘤。普拉替尼的出现，恰好针对这一关键环节，通过精准抑制RET蛋白激酶，从而抑制了癌细胞的生长，使癌症受影响的组织或器官得以恢复正常。

 

普拉替尼在晚期甲状腺癌治疗中的显著疗效，得到了多项临床试验的证实。一项针对RET突变阳性的晚期甲状腺癌患者的临床试验显示，使用普拉替尼治疗后，有57%的患者出现了肿瘤缩小，且疗效可持续高达1年以上。这一数据无疑为晚期甲状腺癌患者带来了新的希望。同时，普拉替尼在甲状腺癌患者中的安全性也得到了充分验证。临床试验结果显示，普拉替尼的主要不良反应为轻度的恶心、腹泻和体重减轻等，且多数患者可以通过药物调整或支持治疗来缓解这些不良反应。相较于传统的放化疗，普拉替尼不仅有效减轻了患者的身体负担，还显著提高了生活质量。