神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是一种致癌驱动因子，由于染色体内或染色体间重排导致，进而驱动肿瘤的增殖与扩散。NTRK基因融合现已成为实体瘤治疗的理想靶点，诸多研究均证实拉罗替尼具有显著的疗效和良好的安全性。



拉罗替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要针对NTRK基因融合产生的异常蛋白。NTRK基因是一种原癌基因，当它与其他基因融合时，会产生具有异常功能的蛋白质，从而驱动肿瘤的生长和扩散。拉罗替尼通过抑制这些异常蛋白的活性，达到抑制肿瘤生长的目的。

 

拉罗替尼的临床应用主要针对携带NTRK基因融合的实体瘤患者。这些肿瘤可以发生在身体的各个部位，如软组织肉瘤、肺癌、甲状腺癌、乳腺癌等。由于拉罗替尼具有广泛的抗肿瘤活性，因此它有望成为一种“广谱”抗癌药物，为更多的癌症患者带来生的希望。

 

儿童恶性实体瘤是一类严重威胁儿童健康的重大疾病，受到全社会的高度关注，国家高度重视儿童重大疾病诊疗保障工作。随着医疗技术的发展和对儿童恶性实体瘤特征性认识的加强，通过手术、放化疗和靶向药物的应用，个体化的治疗使儿童恶性实体瘤的预后得到一定改善。

 

NTRK基因融合是多种成人和儿童肿瘤的致癌驱动因子，在某些罕见的儿童肿瘤发生率较高。最新公布的拉罗替尼治疗非中枢神经系统（CNS）NTRK基因融合的儿童实体瘤患者临床试验汇总数据显示，拉罗替尼对大多数瘤种有效，93例可评估患者的客观缓解率（ORR）为84%，其中位缓解期（DoR）和无进展生存期（PFS）分别为43.3个月和37.4个月；48个月的生存率为93%。可见，拉罗替尼在非CNS NTRK基因融合儿童实体瘤患者中显示出快速且持久的疗效以及良好的安全性。

 

拉罗替尼在多项临床试验中表现出令人瞩目的疗效。在一项针对NTRK基因融合实体瘤患者的I/II期临床试验中，拉罗替尼的总体缓解率达到了75%，其中完全缓解率高达22%。此外，拉罗替尼在治疗过程中表现出了良好的耐受性，副作用相对较小。这使得患者在接受治疗的同时，能够保持较高的生活质量。

 

拉罗替尼作为一种新型的抗癌药物，以其独特的疗效和潜力，正为癌症患者带来新的希望。通过抑制NTRK基因融合产生的异常蛋白，拉罗替尼为治疗携带该基因融合的实体瘤患者提供了一种新的选择。拉罗替尼在设计之初就考虑了儿童患者的用药需求，在剂型上同时设计了胶囊和口服液。拉罗替尼口服液吸收快、起效快，一方面可以避免由吞咽困难引起的窒息等危险，另一方面可以制成儿童容易接受的口感，从而提高用药依从性。此外，口服给药方式，更方便患者的日常生活。尤其是对于儿童群体，更可以因此实现回归学校，回归同龄孩子该有的生活。不仅为患儿服药提供了便利，也在不降低疗效的同时，降低儿童用药的相关风险，为患儿家庭带来了新的希望。