今年4月28日，国家药监局批准阿斯利康的硫酸氢司美替尼胶囊上市申请，适应症为治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿童患者，是国内首个且唯一获批的Ⅰ型神经纤维瘤病治疗药物。

神经纤维瘤病是一种多系统的疾病，会累及皮肤系统、神经系统、骨骼等，患者的平均寿命比正常人低10年-15年。在神经纤维瘤病中，Ⅰ型神经纤维瘤病最常见，全球新生儿发病率约为1/3000，多数儿童患者在10岁以下被诊断，中国暂无流行病学数据，推算发病率为5/100万。30%-50%的Ⅰ型神经纤维瘤病患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。

司美替尼是由阿斯利康和默沙东共同开发的MEK抑制剂，可阻断参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）。在Ⅰ型神经纤维瘤病中，这些酶过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断特定酶，司美替尼可减缓病情。，具体药物价格患者可以咨询：

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