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卡博替尼的疗效与安全性最初是在一项纳入526名晚期肿瘤患者的多队列、随机、中止试验中进行研究的。包括HCC在内的九种不同肿瘤患者使用卡博替尼胶囊(100mg/次)治疗。在这项试验中，去势抵抗性前列腺癌、卵巢癌、黑色素瘤、转移性乳腺癌、HCC和NSCLC中均观察到>40%的疾病控制率(DCR)。
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HCC队列纳入了来自欧洲或美国(n=26)和亚洲(n=15)肝功能保留的晚期HCC患者(仅为Child-Pugh A期)。大多数患者接受过一线系统治疗(n= 30)，其中大多数患者接受索拉非尼(n=22)；9名患者是初次接受系统治疗的；2名患者之前接受过两次系统治疗。研究结果表明，12周的DCR为66%，其中2例患者部分缓解(5%)。亚洲患者的DCR为73%。所有患者的中位无进展生存(PFS)和总生存(OS)分别为5.2个月和11.5个月。
卡博替尼184不只是治疗甲状腺癌，肾癌等肿瘤疾病，卡博替尼184的二期临床试验发现卡博替尼184对于多种肿瘤骨转移都有非常好的疗效，比如在68例骨转移患者中，59例骨转移缩小或消除。包括乳腺癌、前列腺癌和黑色素瘤在内的患者，骨扫描显示转移病灶部分或完全消失，并且在治疗6周后即可得到改善。卡博替尼184主药靶点：C-met，VEGFR，也有效作用于Ret，Kit，FLT1，FLT3，FLT4，Tie2和AXL，微弱抑制RON和PDGFR-β。卡博替尼（XL184）靶点众多，是近年来备受关注的广谱抗癌药，原因在于它能作用的癌症种类惊人。
因此，在欧美市场，卡博替尼（XL184）广受关注，价格十分昂贵，每月剂量费用在1.6万美元左右(折合人民币约11万元)。卡博替尼目前尚未在中国提交上市申请，但估计这一价格对一般中国家庭患者而言，仍将难以承担。仿制版卡博替尼（XL184），价格比较亲民，仿制药在活性成分、给药途径、剂型剂量、使用条件和生物等效性上和原研药完全一致。
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