帕纳替尼（帕纳替尼）能够抑制检测中所有的BCR－ABL突变株，抑制小鼠体内肿瘤细胞的BCR－ABLT315I，是一个治疗慢性粒细胞白血病的广泛活性的BCR－ABL抑制剂。

普纳替尼在体外能有效抑制在FGFR1－4激酶的活性，相对其他药物来说普纳替尼表现出了明显的药理作用，比如其在抑制子宫内膜AN3CA和MFE－296细胞增殖的GI50值为14和61nmol/L，这表明普纳替尼（帕纳替尼）是一个强大的FGFR抑制剂。在小鼠肿瘤异种移植模型中，每天10mg/kg或30mg/kg，肿瘤抑制率分别是49%和82%。

 

2012年普纳替尼（帕纳替尼）在美国获批上市，被获批用于治疗慢性期，加速期或急性期的慢性粒细胞白血病（CML）或Ph + ALL 的成人患者，未指明其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗。也用于T315I阳性CML（慢性期，加速期或急变期）或T315 阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph + ALL）治疗成人患者 。

 

普纳替尼是一种强有效的口服TKIs，在临床试验中，取得的主要血液学反应率分别比较好。试验表明有T315I突变的慢性粒细胞白血病的慢性期患者使用普纳替尼（帕纳替尼）达到的治疗效果是最好的，其应答率高达70%。普纳替尼的上市为对其他药物不反应的CML患者提供了新的治疗选择。