白血病又称血癌，是由造血干细胞克隆性增殖引起的恶性血液病。急性粒细胞白血病是较常见的白血病类型之一，一般占急性白血病的70%～80%。患有该病的老年人（65岁以上）70%会在确诊后一年内死亡，且死亡发生迅速，死亡率较高。AML的发病机制比较复杂，受到化学物质、放射性物质、遗传因素、基因突变、异常信号通路、表观遗传调控、白血病微环境或免疫失衡等多方面的影响。今天，通过本文，我们将专注于全球首个针对AML的Bcl-2抑制剂靶向治疗。维奈托克仿制药目前价格约2300一盒

目前AML的治疗方法

 

AML的常见治疗方法是初始使用阿糖胞苷化疗，随后发展为造血干细胞移植。然而，采用传统疗法的患者5年总生存率（OS）较低。60岁以下患者的OS为40%，60岁以上患者的5年OS仅为10%~20%。然而，在过去的几十年里，由于技术停滞，一直没有更好的治疗方法。然而，自2016年以来，AML的治疗取得了突破。FDA已陆续批准了多种治疗AML的药物，并且具有良好的临床效果，下表为部分用于治疗AML的药物。通过这篇文章，小编重点介绍了Bcl-2靶点以及全球首个Bcl-2抑制剂Venetoclax。

 

表1治疗AML的精选药物（引自参考文献6）

 

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Bcl-2靶标

 

B细胞淋巴瘤2蛋白（Bcl-2）家族具有抑制或促进细胞凋亡的作用。其中Bcl-2等蛋白抑制细胞凋亡，Bax等蛋白促进细胞凋亡。由于Bcl-2影响细胞凋亡，因此一直是癌症治疗的研究靶点。从这个目标被发现到现在已经近40年了。Bcl-2的主要功能是调节细胞凋亡。AML中Bcl-2的高表达会导致患者康复不佳，而抗凋亡Bcl-2的过度表达又会导致化疗时难以根除AML细胞并产生耐药性