培唑帕尼/帕唑帕尼(PAZOPANIB)是一种多靶点的酪氨酸激酶抑制剂，原国家食品药品监督管理总局批准用于晚期肾细胞癌的一线治疗和曾接受细胞因子治疗的晚期肾细胞癌。临床研究还发现培唑帕尼对软组织肉瘤、卵巢癌和甲状腺等具有一定疗效。

本研究共纳入32例患者，大多数患者为透明细胞肾癌，转移部位主要累及肺和骨。中位随访23.8个月，中位无进展生存期（PFS）为18.3个月，客观缓解率（ORR）为37.5%。中位总生存期（OS）尚未达到，1年、2年和3年OS率分别为90.6%、78.1%和65.6%；

 

亚组分析提示：（1）国际转移性肾细胞癌数据库联盟（IMDC）低危组PFS高达22.1个月，中危组为17.1个月，高危组为5个月（P＜0.001；）。中危组1个和2个风险因素的患者，中位PFS分别为17.8个月和8.0个月，意味着存在1个风险因素患者中位PFS更长。（2）低危组的ORR最高，达58.3%（7/12），中危组为27.8%（5/18），高危组未观察到PR（0/2）。（3）PS＜2分、转移部位＜1个、肺转移患者均显示出长PFS、高ORR。

 

单变量分析确定PFS的3个重要预后预测因子，包括既往肾切除术、转移数量和骨转移；多变量分析结果表明，转移器官数量＞1个的患者PFS较短。

 

共30例患者（93.8%）报告了培唑帕尼不良事件（AE），多数为轻度（1级或2级），主要AE（＞20%）为发色改变（69%）、消化道症状、高血压、疲劳、口腔炎、手足综合征、肝酶升高等，50%患者因AE调整剂量后AE均可控，无患者因AE停药。