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2018年年底，一款被誉为“治愈系神药”的新药拉罗替尼（Larotrectinib,Vitrakvi）的问世，仿佛是在整个医疗界中落下的一道惊雷。“首款广谱抗癌药”、“缓解率75%”等众多的光环，让拉罗替尼和它背后的靶点NTRK走上了抗癌的舞台。拉罗替尼（Larotrectinib）是由美国Loxo Oncology公司研发的一种高度选择性的TRK激酶小分子抑制剂（靶向药），在临床前模型和携带TRK融合蛋白肿瘤的成人中显示出很好的疗效。针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。

 

从2015年3月到2017年2月，研究人员分析了55例参加了3项正在进行的I期、II期临床试验的TRK基因融合患者的数据。患者年龄从4个月到76岁不等，全部患者（12例儿童，43例成人）患有包括阑尾癌，乳腺癌，胆管癌，结直肠癌，胃肠道间质瘤（GIST），婴儿纤维肉瘤，肺癌，黑色素瘤，胰腺癌，甲状腺癌等17种肿瘤。这些患者通过检测手段确定属于NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合，之前进行过治疗。主要研究终点为总反应率。次要终点包括反应持续时间，无进展生存期和安全性。

 

根据获批时依据的3项临床试验（NCT02122913、NCR02576431和NCT02637687）结果，对于NTRK阳性的各类实体瘤患者，拉罗替尼治疗的整体缓解率为75%，其中完全缓解率22%，部分缓解率53%；且患者的缓解持续时间非常长，中位缓解持续时间达到了35.2个月，中位无进展生存期25.8个月。

 

拆开来分析，在多达17类癌症的治疗中，拉罗替尼的疗效都相当之出色！整体缓解率高、完全缓解率高、缓解持续时间长、患者从治疗中持续获益时间长，拉罗替尼完全符合患者对于一款靶向治疗药物的期待，再加上广谱抗癌的特性，也因此被称为“治愈系”的药物。