1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起的。该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路，进而导致肿瘤的生长。2020年4月10日，美国FDA宣布批准司美替尼胶囊用于治疗2岁及以上的I型神经纤维瘤（NF1）儿童患者。司美替尼具体适应症为：用于治疗患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。临床试验显示，司美替尼的使用能够有效的使患儿的肿瘤体积缩小，这有助于改善患儿的运动机能，减轻身体疼痛。

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　　服用司美替尼也会产生一定的副作用或不良反应，其中最常见的不良反应包括有：心肌病/水肿/面部水肿/高血压/射血分数降低/窦性心动过速/痤疮样疹/血清白蛋白降低/血清钾降低/血清钠降低/疲劳/头痛/视力模糊/白内障/高眼压等等。 患者在接受司美替尼治疗前，应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药。