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据了解，胆管癌（CCA）是仅次于肝细胞癌的世界第二大原发性肝脏恶性肿瘤，占全部原发性肝脏恶性肿瘤的10%-20%。在治疗方面，手术是胆管癌唯一可能达到根治效果的治疗手段。不过，胆管癌早期症状并不明显，很多患者治疗初次就诊就已经是晚期，在肿瘤局部浸润或发生远处转移，无法进行手术治疗。
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而对于无法接受手术的胆管癌患者，靶向治疗是一种重要的治疗选择。现已获批上市的可用于胆管癌治疗的药物众多，佩米替尼也是其中之一。
在治疗效果方面，我们可以通过一项Ⅱ期试验FIGHT-202对佩米替尼的治疗效果有进一步了解。该项研究中共纳入107例FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，按要求服用佩米替尼治疗，观察患者的疗效。结果发现，有3人完全缓解（CR），35人部分缓解（PR），客观缓解率（ORR）为36%。
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