吉瑞替尼（Gilteritinib），也被称为Xospata或适加坦，是一种创新药物，专门针对急性髓系白血病（AML）的治疗。AML是一种常见的白血病类型，其特点是骨髓和血液中的异常细胞快速增殖，干扰了正常的造血功能。吉瑞替尼作为一种FLT3抑制剂，对大约三分之一的AML患者中所发现的两种常见FLT3突变，即FLT3-ITD和FLT3-TKD，具有显著的抑制作用。

近年来，吉瑞替尼在临床试验中展现出了令人瞩目的疗效。一项在JCO（临床肿瘤学杂志）上发表的Ib期临床试验结果评估了吉瑞替尼在新诊断的FLT3突变AML患者中的单药维持治疗效果。该试验共纳入了80例新诊断的FLT3突变原发AML患者，其中79例患者曾接受过至少一剂治疗。试验结果表明，吉瑞替尼在维持治疗阶段表现出良好的疗效和安全性。

 

此外，MORPHO 3期临床试验进一步证实了吉瑞替尼在FLT3-ITD突变AML患者中的维持治疗益处。该试验招募了356名被诊断为FLT3/ITD突变的AML患者，试验结果显示，吉瑞替尼在多个亚组，包括可检测的可测量残留疾病（MRD）患者亚组中，均取得了良好的疗效。这一结果为吉瑞替尼作为维持治疗药物提供了强有力的证据。

 

值得一提的是，吉瑞替尼联合维奈托克（Venetoclax）在伴FLT3突变的复发/难治性AML患者中也展现出了显著的疗效。这一联合治疗方案在临床试验中取得了令人鼓舞的结果，为AML患者提供了新的治疗选择。

 

吉瑞替尼的疗效不仅在临床试验中得到了验证，还得到了国家药品监督管理局（NMPA）的认可。2021年2月4日，NMPA附条件批准了吉瑞替尼的上市，用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FLT3突变的复发性或难治性AML成人患者。这一批准标志着中国FLT3突变型AML患者迎来了首款靶向疗法。

 

吉瑞替尼的疗效主要得益于其对FLT3突变的精准抑制作用。FLT3基因突变是AML中最常见的一种突变，且与预后不良密切相关。吉瑞替尼通过抑制FLT3下游通路的磷酸化，从而起到抗白血病活性。多项临床研究表明，吉瑞替尼可以显著提高AML患者的总生存期和无事件生存期，为患者带来更好的生活质量和更长的寿命。