拉罗替尼是一种针对NTRK基因融合的靶向药物，可以治疗多种实体瘤，包括肺癌、结直肠癌、软组织肉瘤等。NTRK基因融合是一种罕见的基因变异，导致神经营养因子受体（NTRK）的过度激活，从而促进肿瘤的生长和扩散。拉罗替尼可以有效地抑制NTRK的信号传导，从而抑制肿瘤的发展。

拉罗替尼是世界上第一个不分肿瘤类型，仅针对某一种肿瘤的特异性靶向药物，可用于乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺等17种肿瘤，即便常规疗法无效，也可通过NTRK基因检测发现有相应的基因，起效快，作用时间长，适合成人及儿童。

 

在最近五年里，拉罗替尼的多项临床研究从未止步，入组的患者越来越多，在今年ASCO年会上更新的研究数据中，接受拉罗替尼治疗的患者，从此前的55例增加到了269例，涵盖25种不同的癌症，其中244例患者疗效已经能被评估。

 

在治疗一些比较有代表性的癌症时，拉罗替尼的表现也从未让人失望，例如对23例接受治疗的肺癌患者，拉罗替尼的ORR达到83%，72%的患者治疗后存活超过3年。以肺癌的凶险程度，拉罗替尼帮患者争取来的生机可不是一点半点。对93例儿童实体瘤患者（＜18岁）进行治疗时，拉罗替尼的ORR更高达84%，38%的患儿实现完全缓解，93%的患儿存活超过4年，这样的疗效对癌症患儿的整个人生都意义重大；治疗甲状腺癌时，拉罗替尼的ORR也达到71%，而且缓解持续2年的比例为86%，全部患者的2年生存率则是76%。

 

在美国，根据11,116名病人的数据，NTRK基因融合在各种肿瘤类型中的总体比率为：0.21%；不包括神经胶质瘤（2.8%),NTRK基因在所有肿瘤中的融合率只有0.1%；直观的资料表明，在美国，每年只有一千五百到五千名NTRK基因融合体的病人。更为直观的资料表明，普通肿瘤的发病率通常为0.5%-3%，而稀有肿瘤的发病率通常为80%-90%。

 

截至目前，拉罗替尼治疗NTRK融合实体瘤（不含原发性中枢神经系统TRK融合肿瘤）患者的客观缓解率（ORR）达到69%，而且有26%是完全缓解，也就是影像学检查显示肿瘤完全消失。