胆管癌是一种罕见且难以治疗的癌症，其高复发率和低生存率一直是医学界面临的重大挑战。

培美替尼/佩米替尼是一种针对FGFR（纤维细胞生长因子受体）亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。该药物通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2信号通路，特别是针对那些存在FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者，有效抑制了肿瘤细胞的生长和扩散。这一机制使得培美替尼/佩米替尼成为胆管癌治疗领域的重要里程碑。

 

自2020年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速审批以来，培美替尼/佩米替尼在治疗胆管癌患者方面展现出了卓越的效果。根据FIGHT-202等临床试验的数据，该药物在治疗既往接受过治疗、存在FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者时，客观缓解率达到了35.5%至37%，疾病控制率更是高达82%。这一数据表明，培美替尼/佩米替尼能够显著缓解患者的肿瘤症状，提高疾病控制率。

 

此外，培美替尼/佩米替尼还显著延长了患者的生存期。在FIGHT-202研究中，接受培美替尼/佩米替尼治疗的患者中位总生存期达到了21.1个月，相比标准化疗的6至7个月，延长了3倍多。这一结果对于胆管癌患者来说无疑是一个巨大的福音，因为它意味着患者有更多的时间与家人共度时光，提高生活质量。

 

除了显著的疗效外，培美替尼/佩米替尼还具有良好的安全性。临床试验中观察到的不良反应主要包括脱发、恶心、便秘、口干、食欲不振和皮肤干燥等，且大多数为1至2级，患者基本可耐受。这些不良反应的可控性使得培美替尼/佩米替尼成为胆管癌患者的一种理想选择。