培唑帕尼（pazopanib）是一种小分子激酶抑制剂，主要包括血管内皮生长因子受体-1、-2 和 -3；血小板衍生的生长因子受体-α和-β；和 c 套件。我们之前报道了晚期分化型甲状腺癌患者的肿瘤缓解率为 49%，而晚期未分化甲状腺癌患者的肿瘤缓解率为 0%。本报告详细介绍了培唑帕尼治疗晚期甲状腺髓样癌 (MTC) 的结果。

注意到培唑帕尼（pazopanib）在 MTC 中的临床前活性，在过去 6 个月内疾病进展的晚期 MTC 患者被纳入这项多机构 II 期临床试验，以评估肿瘤反应率（通过实体瘤标准中的反应评估标准）和培唑帕尼的安全性每天口服一次，每次 800 毫克，直至疾病进展或无法耐受。

 

结果：

 

从 2008 年 9 月 22 日到 2011 年 12 月 11 日，共有 35 人（80% 为男性，中位年龄 60 岁）入组。已对所有患者进行随访，直至治疗停止或至少四个周期。八名患者（23%）仍在接受研究治疗。治疗周期的中位数为八。5 名患者在实体瘤反应中达到部分反应评估标准（14.3%；90% 置信区间 5.8%–27.7%），中位无进展生存期和总生存期分别为 9.4 个月和 19.9 个月。副作用包括需要治疗的（新发）高血压（33%）、疲劳（14%）、腹泻（9%）和肝功能检查异常（6%）；35 名患者中有 3 名 (8.6%) 因不良事件停止治疗。一名研究患者在退出试验后死亡，被认为可能与治疗有关。

 

结论：

 

培唑帕尼（pazopanib）在转移性 MTC 中具有良好的临床活性，总体毒性可控。