普拉替尼，商品名为普吉华，是中国首个获批上市的选择性RET抑制剂。由Blueprint Medicines开发，基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权。普拉替尼通过抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖，且对RET的选择性显著高于已批准的多激酶抑制剂。此外，普拉替尼还具有CNS渗透性，有望对脑转移患者产生更好的治疗效果。

RET融合是多种癌症的关键驱动因素，约1%至2%的NSCLC患者存在RET融合。针对这类患者，传统的含铂化疗和免疫检查点抑制剂治疗往往效果不佳。而普拉替尼的出现，为这部分患者带来了新的希望。

 

在多项临床研究中，普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中的疗效得到了充分验证。例如，ARROW研究（NCT03037385）是一项多队列、多中心、开放标签的I/II期研究，旨在评估普拉替尼在RET融合阳性晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和疗效。研究结果显示，无论是初治还是经治患者，普拉替尼均展现出快速、深度、持久的缓解效果。

 

在中国患者队列中，普拉替尼的疗效尤为显著。一项针对中国RET融合阳性NSCLC患者的研究显示，对于既往接受过铂类化疗的患者，普拉替尼的总缓解率（ORR）达到66.7%，部分缓解率（PR）为63.6%，且出现首次缓解的中位时间仅为1.87个月。在未接受过治疗的患者中，ORR更是高达80%，PR为73.3%。这些数据表明，普拉替尼在中国患者中的疗效与全球数据保持一致，甚至在某些方面更为优异。