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一项迄今为止最大的在原发性中枢神经系统癌症中进行的TRK 抑制剂研究显示，全球首款获批上市的广谱抗癌药物拉罗替尼展现出快速和持久的抗癌反应，并报道了一位儿童中枢神经系统肿瘤患者接受治疗后肿瘤全部消失，达到完全缓解的案例，非常振奋人心，为中枢神经系统肿瘤的成人及儿童患者带来全新生机。
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在所有的癌症类型中，中枢神经系统肿瘤是最令人望而生畏的癌症之一。由于存在分子异质性、治疗剂的血脑屏障渗透性差以及缺乏有效的抗癌剂等原因，治疗进展尤其缓慢，至今为止的治疗手段仅为手术，放化疗。而传统的化疗存在显著的毒性，放疗则会对神经认知功能产生显着的长期负面影响，尤其是对儿童。因此，全球的研究人员都寄希望于个体化精准治疗的靶向药物，终于在近两年取得了突破进展。
拉罗替尼Larotrectinib(Vitrakvi)是Loxo Oncology公司和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂。该药的看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药
FISH和RT-PCR通常用于检测NTRK基因融合率高的肿瘤类型，快速且经济高效，但只能检测已知的特定融合。此外，FISH无法确认融合基因是否被转录。这时RT-PCR可作为FISH的替代或补充方法，但由于NTRK融合伴侣及截断形式太多，RT-PCR的检测仍然具有很大的挑战性和局限性
其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症类型。
因此，Larotrectinib(LOXO-101)在美国获批被认为是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重药里程碑。
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