艾伏尼布（商品名拓舒沃，TIBSOVO）是一种口服靶向药物，由中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗携带IDH1基因突变的胆管癌患者。作为首个获批的IDH1抑制剂，艾伏尼布在治疗IDH1突变胆管癌中展现出了卓越的效果，为患者带来了新的治疗希望。

艾伏尼布的作用机制非常精准，能够直接针对IDH1基因突变进行打击，使癌细胞失去IDH1活性。这种精准的作用机制不仅抑制了癌细胞的增殖，还控制了肿瘤的生长。在临床试验中，艾伏尼布的治疗效果得到了充分验证。例如，在一项针对胆管癌治疗的临床试验中，艾伏尼布口服给药治疗胆管癌患者的总有效率达到了40%。在接受艾伏尼布单药治疗的患者中，其总有效率为33%，至少有一项指标出现了明显改善。而在接受手术治疗后再使用艾伏尼布的患者中，总有效率更是提高到了62%，甚至有约3%的患者实现了完全缓解。这些数据充分证明了艾伏尼布在治疗胆管癌中的有效性。

 

艾伏尼布还获得了美国FDA的批准，用于经治的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。这是FDA批准的第一个也是唯一一个针对此类患者的靶向药物。这一批准基于ClarIDHy研究的数据支持，该研究是第一个也是唯一一个针对IDH1突变胆管癌的随机III期试验。试验结果显示，艾伏尼布显著改善了患者的无进展生存期，相比传统治疗方案具有明显优势。