艾伏尼布/依维替尼（商品名：拓舒沃®，英文名：TIBSOVO®），作为一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂，在治疗IDH1突变胆管癌中展现出了显著的有效性和独特的作用机制。

艾伏尼布/依维替尼的有效性

 

艾伏尼布作为首个也是目前唯一获得美国FDA批准治疗IDH1突变癌症的口服小分子抑制剂，其在胆管癌治疗中的有效性得到了充分的验证。在一项名为ClarlDHy的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验中，艾伏尼布/依维替尼被用于治疗既往接受过治疗的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。结果显示，该药物能够显著改善患者的生存质量，并延长总生存期（OS）达10.8个月，同时死亡风险降低了66.5%。这一突破性成果，无疑为IDH1突变胆管癌患者带来了新的治疗选择和生存希望。

 

艾伏尼布/依维替尼的作用机制

 

艾伏尼布/依维替尼之所以能在治疗IDH1突变胆管癌中取得如此显著的疗效，关键在于其独特的作用机制。IDH1是一种在细胞代谢中发挥重要作用的酶，当该基因发生突变时，会导致其代谢途径异常，进而产生大量的代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）。这种代谢产物的积累会干扰细胞的正常生理功能，促进肿瘤的生长和存活。