艾伏尼布（商品名：拓舒沃/TIBSOVO），作为中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂，已经在临床上展现出对携带IDH1突变白血病患者的显著疗效。这款药物最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，后由基石药业在大中华区及新加坡进行开发及商业化。其独特的靶向作用机制为白血病患者提供了新的治疗选择和希望。

IDH1突变与白血病的关系

 

IDH1是细胞代谢过程中的关键酶，其突变形式会导致细胞代谢异常，进而促进癌症的发生和发展。在急性髓系白血病（AML）中，IDH1突变是一个常见的分子标志，这类患者往往预后较差，对传统化疗的响应有限。因此，针对IDH1突变的靶向药物研发成为白血病治疗的重要方向。

 

艾伏尼布的作用机制

 

艾伏尼布通过靶向作用于IDH1代谢途径，抑制突变IDH1酶的活性，从而阻断异常代谢途径，减少致癌代谢物2-羟戊二酸（2-HG）的产生。这一机制有效抑制了肿瘤的生长和存活，为白血病患者提供了新的治疗途径。

 

临床试验中的显著疗效

 

艾伏尼布在多项临床试验中均表现出对IDH1突变白血病患者的显著疗效。在针对复发或难治性AML患者的治疗中，艾伏尼布作为单药或联合治疗方案的一部分，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。临床试验结果显示，艾伏尼布能够诱导缓解，延长生存期，提高输血独立性，并且耐受性良好。