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从2015年3月到2017年2月，研究人员分析了55例参加了3项正在进行的I期、II期临床试验的TRK基因融合患者的数据。患者年龄从4个月到76岁不等，全部患者（12例儿童，43例成人）患有包括阑尾癌，乳腺癌，胆管癌，结直肠癌，胃肠道间质瘤（GIST），婴儿纤维肉瘤，肺癌，黑色素瘤，胰腺癌，甲状腺癌等17种肿瘤。这些患者通过检测手段确定属于NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合，之前进行过治疗。主要研究终点为总反应率。次要终点包括反应持续时间，无进展生存期和安全性。

 

根据获批时依据的3项临床试验（NCT02122913、NCR02576431和NCT02637687）结果，对于NTRK阳性的各类实体瘤患者，拉罗替尼治疗的整体缓解率为75%，其中完全缓解率22%，部分缓解率53%；且患者的缓解持续时间非常长，中位缓解持续时间达到了35.2个月，中位无进展生存期25.8个月。

 

拉罗替尼是原肌球蛋白受体激酶（trks）trka、trkb和trkc.trka的抑制剂，trkb和trkc由基因ntrk1、ntrk2和ntrk3编码，参与这些基因与不同伙伴的帧融合可导致组成性激活，嵌合TRK融合蛋白，促进肿瘤细胞增值和存活。而拉罗替尼可以抑制原肌球蛋白受体激酶，所以说，拉罗替尼可以抑制肿瘤细胞的增殖和存活。