普拉替尼是由Blueprint Medicines公司研发的一种口服、每日一次的RET激酶抑制剂。它通过抑制RET受体的异常信号传导，有效阻断癌细胞的生长和扩散。普拉替尼于2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准上市，用于治疗RET融合阳性转移性NSCLC成人患者，并于2021年在中国获批上市。

普拉替尼在多个临床试验中表现出了优异的疗效。基于I/II期ARROW研究的结果，普拉替尼在晚期RET融合阳性NSCLC患者中表现出快速、强效、持久的临床应答。具体数据如下：

 

初治患者：在75例先前未接受过治疗的初治患者中，普拉替尼的总缓解率（ORR）高达72.0%。这一数据表明，普拉替尼对于初治患者的疗效显著，能够快速抑制肿瘤的生长。

 

经治患者：在136例先前接受过含铂化疗的患者中，普拉替尼的ORR为58.8%，中位缓解持续时间（DOR）为22.3个月。这一结果表明，即使对于已经接受过化疗的患者，普拉替尼仍能够提供有效的治疗选择，延长患者的生存期。

 

安全性与耐受性

 

除了显著的疗效外，普拉替尼还表现出了良好的安全性和耐受性。ARROW研究中的大多数不良反应为1级或2级，最常见的是贫血、转氨酶升高等。只有少数患者因不良反应事件停药，显示出普拉替尼在治疗过程中毒性小且可逆。