普拉替尼由Blueprint Medicines公司开发，并于2020年获得美国食品药物监督管理局（FDA）的批准，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。它是一种口服、每日一次的强效高选择性RET抑制剂，能够精准地抑制RET基因的异常信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。与以往的多激酶抑制剂相比，普拉替尼对RET的选择性显著提高，有效避免了不必要的副作用，提高了治疗效果。

普拉替尼在非小细胞肺癌治疗中的卓越疗效得到了多项临床试验的验证。其中，ARROW研究（NCT03037385）是一项全球多中心、开放标签、多队列的试验，共纳入了237例局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者。研究结果显示，在130名既往接受铂类化疗的患者中，普拉替尼的总体缓解率（ORR）达到了63%，中位缓解持续时间（DOR）为38.8个月，显示出了持久的疗效。而在未接受过治疗的患者中，ORR更是高达78%，中位DOR为13.4个月，这些数据均表明普拉替尼在治疗非小细胞肺癌方面具有显著的优势。

 

普拉替尼的卓越疗效不仅体现在肿瘤体积的缩小和病情的控制上，更在于它显著提高了患者的生存质量和生存期。对于RET融合阳性的非小细胞肺癌患者来说，普拉替尼提供了一种新的、更为精准和有效的治疗选择。特别是对于传统治疗无效的患者，普拉替尼更是带来了新的希望。此外，普拉替尼还展现出了良好的耐受性和安全性，没有发生严重的不良事件，这进一步提高了患者的治疗信心和依从性。