国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准口服多激酶抑制剂瑞戈非尼（商品名：瑞戈非尼）用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。关键性Ⅲ期RESORCE试验结果显示，与安慰剂相比，瑞戈非尼可使总生存期得到显着性改善。索拉非尼后序贯瑞戈非尼治疗显着延长患者总生存期达26个月。瑞戈非尼是在华首个获批用于HCC二线治疗的新药，此次批准拓展了经索拉非尼治疗出现进展后使用瑞戈非尼的HCC治疗方案。

 

瑞戈非尼是一种口服多激酶抑制剂，参与正常细胞功能及病理过程，如肿瘤形成、肿瘤血管生成、远端转移及肿瘤免疫。国际、多中心、安慰剂对照Ⅲ期RESORCE（经索拉非尼治疗后的肝细胞癌患者使用瑞戈非尼治疗的）试验结果显示，与使用安慰剂联合最佳治疗的对照组相比，瑞戈非尼联合最佳支持治疗可显着改善患者的总生存期，瑞戈非尼组患者的中位总生存期为10.6个月，而安慰剂组则为7.8个月。自索拉非尼治疗开始后的瑞戈非尼和安慰剂治疗组的中位总生存期分别为26.0个月和19.2个月。

 

“世界卫生组织发布的《世界癌症报告2015》指出，2015年全球肝癌新发85.4万人，死亡81万；其中中国新发46.6万，死亡42.2万，严重威胁全人类的健康和生命。由于大多数肝癌患者具有基础肝病，起病隐袭，早期症状不明显或不典型，早诊比较困难，确诊时往往丧失了手术时机，介入和消融等局部治疗有效，但是常会发生转移进展，因此，对于中晚期肝癌，系统治疗必不可少。” 国家肝癌专家组教授介绍，“分子靶向药物索拉非尼一线治疗可以明显延长中晚期肝癌患者的生存期，成为标准治疗；可是用药后部分患者还会发生疾病进展，急需二线治疗药物。瑞戈非尼作为后续治疗选择的新药，欧美已获得肝癌二线治疗适应证，而本次在中国CFDA通过优先审评获批，可以解决该类患者人群未被满足的治疗需求，值得在临床上推广应用。这也是中国肝癌治疗向全程管理新时代迈进的一个里程碑事件。”

 

复旦大学附属中山医院院长介绍，“分子靶向治疗是晚期肝癌在手术、介入等局部治疗手段之外的全身治疗重要进展，索拉非尼在过去十年帮助很多中国肝癌病人延长了生存时间。对于索拉非尼治疗进展的病人，瑞戈非尼的获批是近十年来的重要突破，瑞戈非尼的上市将造福更多的中国肝癌病人。