拉罗替尼主要的功效和作用是治疗局部晚期或转移性实体瘤，拉罗替尼被推荐作为神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合阳性转移性非小细胞肺癌患者的一线治疗选择。

拉罗替尼为NTRK基因抑制剂，NTRK基因家族包括NTRK1、NTRK2和NTRK3，这些基因如果与其它基因发生融合，可导致异常激活，从而引起肿瘤的发生。NTRK基因融合在多种肿瘤中都有发现，拉罗替尼则是治疗该类肿瘤的第一选择。

 

拉罗替尼可以通过抑制原肌球蛋白受体激酶，达到抑制肿瘤细胞生长和增殖的作用，也可以治疗胃癌、结肠癌、甲状腺癌、阑尾癌、软组织肉瘤等癌症。拉罗替尼是一种只针对特定基因突变，而不局限于特定癌症种类的抗癌新药。

 

根据2期篮子试验NAVIGATE(NCT02576431)的最新数据，此次有44例患者被纳入该试验，并确认有NTRK基因融合。总生存期近2年半！病灶完全消退！拉罗替尼挑战胃肠道癌效果惊艳?

 

肿瘤的类型包括结直肠癌（26例）、胰腺癌（7例）、胆管癌（4例）、胃癌（4例）、阑尾癌、十二指肠癌、食管鳞状细胞癌、肝癌各1例。结直肠癌患者中，15例为高微卫星不稳定性（MSI-H），9例为未检出MSI-H（包括微卫星稳定），2例微卫星状态未知。

 

38例（86%）患者既往接受过全身治疗，37例（84%）患者既往接受过手术，4例（9%）患者既往接受过放疗；既往系统治疗的平均次数为2次。

 

数据截至到2023年7月20日，共有43例患者符合独立审查委员会(IRC)资格；客观缓解率为28%。值得一提的是，有3例完全缓解（7%）、9例部分缓解（21%）、19例疾病稳定（44%）、5例疾病进展（12%）和7例无法评估（16%）。24周时，所有患者的疾病控制率为47%。

 

在该患者群体中，中位缓解时间为1.8个月。中位缓解持续时间(DoR)、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)分别为27.3个月、6.1个月和12.5个月。

 

在25例符合IRC资格的结直肠癌患者中，客观缓解率为44%：3例完全缓解（12%）、8例部分缓解（32%）、11例疾病稳定（44%）、1例疾病进展(4%)，以及2例无法评估(8%)。这些患者的24周疾病控制率为56%。