阿伐曲泊帕是第二代TPO受体激动剂，FDA批准其用于择期行诊断性操作或手术的成人慢性肝病（CLD）相关血小板减少症和免疫性血小板减少症（ITP）的治疗，2020年4月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于择期行诊断性操作或手术的CLD相关血小板减少症。作用机制阿伐曲泊帕是一种可口服的小分子促血小板生成素（TPO）受体激动剂，可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。

阿伐曲泊帕不与TPO竞争结合TPO受体，在血小板生成上与TPO具有累加效应。阿伐曲泊帕能使成人血小板计数出现剂量和暴露依赖性升高。在5天的治疗疗程中，治疗开始后3至5天内观察到血小板计数增加，在10至13天后观察到峰值，随后，血小板计数逐渐减少，在35天后恢复至接近基线值。阿伐曲泊帕起始剂量为20 mg/d，根据患者的应答和耐受情况，每2周增加20 mg/d，最大剂量为60 mg/d。当脱离血小板输注并且血小板计数>100×10^9/L或>200×10^9/L进行药物减停，若药物减停期间血小板计数再次下降，则进行药物剂量的相应调整。主要终点为总体应答率（overall response，OR，脱离血小板输注并且连续7天血小板计数>20×10^9/L），次要终点包括完全应答率（complete response，CR，脱离血小板输注并且连续7天血小板计数>50×10^9/L）。

 

阿伐曲泊帕治疗移植后血小板减少的累计OR率和累计CR率分别为69.1%和39.3%。阿伐曲泊帕治疗移植后血小板减少达到OR和CR的中位时间分别为21天和25天，起始用药中位天数为移植后第48天，最大用药剂量为20 mg/d、40 mg/d和60 mg/d分别占比50.8%、44.3%和4.9%。