2018年11月，美国FDA批准了拉罗替尼（larotrectinib），用于成人和小儿具有神经营养受体酪激酶(NTRK)基因融合的实体瘤治疗。其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症类型，同时对成人和儿童都可以使用。

拉罗替尼是一种口服的小分子抑制剂，能够抑制NTRK基因融合介导的激酶活性，从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散。NTRK基因融合是指NTRK1、NTRK2或NTRK3基因与其他的基因融合在一起，产生异常的蛋白激酶，这些激酶能够促进肿瘤细胞的生长和扩散。拉罗替尼通过抑制这些激酶活性，阻止肿瘤细胞的生长和扩散。

 

拉罗替尼之所以让人兴奋，主要是因为以下三点：

 

第一，不限癌种。这意味着，只要存在NTRK融合，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都是可以使用的。

 

第二，总缓解率高达79%。在TRK融合癌患者的三项大型临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为79％，其中18％的患者完全缓解。

 

第三，快速持久的响应。拉罗替尼起效非常快，且一旦有效，带来的缓解往往是出乎意料的。数据显示，平均的起效时间仅为1.84个月，73%的患者响应的持续时间超过6个月。

 

Vitrakvi是第一个与肿瘤类型无关的“不限癌种、广谱”口服靶向抗癌药，专门用于治疗携带NTRK基因融合的各种肿瘤，而不管肿瘤起源于身体的哪个部位。在TRK融合肿瘤儿童和成人患者中，拉罗替尼具有强劲疗效，包括针对原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤和脑转移瘤，均可提供高缓解率和持久缓解，无论患者年龄及肿瘤组织学如何。